stirile imobiliare
Studiul, publicat în prestigioasa revistă Nature Medicine, demonstrează că tratamentul surdității genetice cu terapie genică poate repara rapid mecanismele moleculare necesare transmiterii sunetului de la ureche la creier, scrie Science Blog.
Pacienții, cu vârste cuprinse între 1,5 și 24 de ani, aveau mutații ale genei OTOF, responsabilă de producerea proteinei otoferlină, esențială în procesul auditiv. Prin introducerea unei versiuni funcționale a genei direct în urechea internă, cercetătorii au obținut rezultate spectaculoase în doar câteva săptămâni.
Recuperare rapidă cu tratamentul surdității genetice cu terapie genică
Tratamentul surdității genetice cu terapie genică a demonstrat eficiență la toate vârstele. Cei mai buni respondenți au fost copiii între 5 și 8 ani, dar chiar și adolescenții și adulții au prezentat îmbunătățiri semnificative. În medie, pragul auditiv s-a îmbunătățit de la 106 decibeli la 52 de decibeli, apropiindu-se de limita conversațională.
O fetiță de șapte ani a înregistrat o recuperare aproape completă a auzului și a început să poarte conversații zilnice cu mama ei în doar patru luni de la intervenție.
Tratamentul surdității genetice cu terapie genică, sigur și eficient
Studiul multicentric desfășurat în cinci spitale din China a evidențiat că tratamentul surdității genetice cu terapie genică este nu doar eficient, ci și sigur. Niciun pacient nu a suferit reacții adverse grave în perioada de urmărire de 6-12 luni, iar un pacient a tolerat în siguranță o a doua injecție, sugerând posibilitatea unor tratamente de întreținere.
Perspective noi pentru tratamentul surdității genetice cu terapie genică
Această inovație în tratamentul surdității genetice cu terapie genică deschide calea și pentru alte forme de pierdere auditivă ereditară. Cercetătorii plănuiesc extinderea studiului pentru gene precum GJB2 și TMC1, care sunt implicate în surditatea genetică mai frecventă.
Tratamentul vizează surditatea autosomal recesivă de tip DFNB9 și utilizează un virus adeno-asociat sintetic (Anc80L65) pentru livrarea genei. Procedura se realizează cu precizie microscopică, fără efecte secundare severe.
Articolul O singură doză de terapie genică ar putea să restabilească auzul la pacienții surzi apare prima dată în Mediafax.
Mediafax
O singură injecție de terapie genică a redat complet auzul în cazul a zece pacienți care sufereau de surditate congenitală, marcând un progres semnificativ în tratamentul surdității genetice.
Articolul O singură doză de terapie genică ar putea să restabilească auzul la pacienții surzi apare prima dată în Mediafax.Read MoreMediafax
